Генная терапия наследственных заболеваний

Программа ориентирована на студентов бакалавриата, специалитета старших курсов, студентов магистратуры, а также аспирантов профильных вузов по направлениям «молекулярная биология», «клеточная биология», «биотехнология», «вирусология», «биохимия», «микробиология», «биоинженерия», ориентированных на участие в прикладных научно-исследовательских проектах по созданию инновационных биотехнологических продуктов на основе рекомбинантных адено-ассоциированных вирусных векторов (AAV) для лечения тяжелых наследственных заболеваний. Освоение программы будет полезно для будущих научных работников в области естественных наук, в большей части для биологов и биотехнологов, а также для фармацевтов, биоинформатиков и медицинских работников. 

Программа модуля включает в себя лекционный курс и практические занятия. Серия образовательных лекций посвящена генетическим заболеваниям и патофизиологическим механизмам распространенных генетических аномалий, существующих способах лечения c помощью генотерапевтических подходов, особенностям проведения доклинических и клинических исследований генотерапевтических препаратов, перспективам и потенциалу AAV в биомедицине с акцентом на их применение в терапии глазных болезней, способах получения AAV-векторов для генной терапии в лабораторных и промышленных масштабах, способах модификации AAV для улучшения их терапевтических свойств, о способах характеризации AAV физико-химическими методами, а также оценке безопасности и эффективности генотерапевтических препаратов in vitro и in vivo.  

Практические занятия направлены на получение знаний и навыков, необходимых для работы с рекомбинантными AAV: создание плазмид для получения AAV, подбор условий трансфекции,  методы фильтрации, хроматографические методы очистки, аналитические методы оценки подлинности, определение титра вируса, наличия примесей, агрегатов.

Лекции и мастер-классы проведут специалисты из ведущих научно-исследовательских организаций и биотехнологических компаний. Важной частью модуля является детальная самостоятельная проработка студентом заданной научно-прикладной задачи по тематике AAV-опосредованной генной терапии и представление результатов в заключительный день модуля в формате журнального клуба.

Полученные в ходе образовательной программы компетенции и опыт позволят участникам модуля самостоятельно планировать и проводить эксперименты по получению рекомбинантных AAV в лабораторном масштабе, а также изучать их свойства с использованием современных и высокопроизводительных аналитических методов.

На обучение по дополнительной профессиональной программе приглашаются студенты специализации в области генетики, молекулярной биологии, биотехнологии, вирусологии и микробиологии, клеточной биологии, биохимии.

Для освоения содержания дополнительной профессиональной программы слушатели должны владеть следующими знаниями и компетенциями:

• базовые знания в области биологии и биотехнологии, соответствующие уровню бакалавриата;
• владение английским языком на уровне понимания текста научной публикации. 

Форма организации отбора участников

Отбор участников модуля проводится на основании:

• экспертной оценки резюме;
• экспертной оценки мотивационного письма;
• результатов выполнения тестового задания. 

Задания для проведения отбора обучающихся

Резюме (оценивается от 0 до 40 баллов) 

Помимо общей и контактной информации резюме должно включать:

• уровень образования, курс, направление и специальность;
• перечень основных курсов по специальности, прослушанных ранее, и результаты промежуточной̆ аттестации по данным курсам;
• описание опыта работы в научных лабораториях (стаж, функционал, полученные компетенции);
• перечень научных публикаций;
• перечень научных конференций и школ, в которых студент принимал участие;
• уровень владения английским языком.

Мотивационное письмо (оценивается от 0 до 20 баллов)

Должно включать ответы на вопросы: почему участнику важно попасть именно на этот образовательный̆ модуль, какие знания и компетенции он планирует развить в результате прохождения обучения.

Тестовое задание (оценивается от 0 до 40 баллов)

Предполагает ответ на поставленную научно-прикладную задачу (максимум 3 страницы текста): предложите способы снижения иммуногенности вирусных векторов, применяемых для генной терапии.

Критерии отбора обучающихся:

Критерии оценки резюме:

• опыт работы в лаборатории, владение методиками (от 0 до 13 баллов);
• наличие и достаточность прослушанных курсов по специальности и результаты аттестации по ним (от 0 до 13 баллов);
• уровень научных конференций и школ (от 0 до 4 баллов);
• наличие и качество научных публикаций (от 0 до 10 баллов);

Критерии экспертной оценки мотивационного письма:

• аргументированность позиции заявителя (от 0 до 5 баллов);
• заинтересованность в обучении по данной программе (от 0 до 5 баллов);
• перспективы применения полученных знаний в будущей профессиональной деятельности (от 0 до 5 баллов);
• грамотность и культура речи (от 0 до 5 баллов).

Критерии экспертной̆ оценки тестового задания:

• системность подхода к решению задачи (от 0 до 10 баллов);
• глубина проработки материала (в т. ч. количество и качество информационных источников) (от 0 до 10 баллов);
• применимость и оригинальность предложенного решения (от 0 до 10 баллов);
• общее оформление, грамотность и научный язык (от 0 до 10 баллов).

Винер Марианна Евгеньевна, кандидат медицинских наук, ведущий проектный менеджер Научно-технологического университета «Сириус», Директор ООО «Офтальмик»

Малоголовкин Александр Сергеевич, кандидат биологических наук, ведущий научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра Трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус»

Гасанов Низами Бадрудинович, кандидат биологических наук, старший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра Трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус»

Егоров Александр Дмитриевич, кандидат биологических наук, научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра Трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус»

Бровин Андрей Николаевич, младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра Трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус»  

Чувашов Aнтон Андреевич, руководитель лабораторного комплекса Научно-технологического университета «Сириус»

Якшин Дмитрий Михайлович, старший специалист ресурсного центра Генетической инженерии Научно-технологического университета «Сириус»   

Головин Евгений Валерьевич, старший специалист ресурсного центра Аналитических методов Научно-технологического университета «Сириус»  

Бердинских Евгений Сергеевич, специалист ресурсного центра Аналитических методов Научно-технологического университета «Сириус»   

Крапивин Богдан Николаевич, руководитель ресурсного центра доклинических исследований, Научно-технологического университета «Сириус»  

Галкин Иван Ильич, кандидат биологических наук, научный сотрудник ООО «Марлин Биотех» 

Шмидт Анна Андреевна, младший научный сотрудник ООО «Марлин Биотех», ИБГ РАН 

Калашников Павел Александрович, старший специалист по разработке процессов, «Merck Life Science»

Коржавин Дмитрий Валерьевич, специалист по работе с клиентами «Merck Life Science»

Научные организации:

ФГБНУН Институт биологии гена Российской академии наук

Технологические партнеры:

ООО «Марлин Биотех»

ООО «Офтальмик» 

LLC Merck Life Science 

Всем, кто прошел конкурсный отбор и был приглашен на программу, необходимо предоставить справку с места учебы, взятую не ранее, чем за 3 месяца до начала образовательной программы.

АНО ВО «Университет «Сириус» обеспечивает проживание, проезд / перелет по территории РФ и питание для участников программы.

Плата за обучение на программе не взимается.

К участию в программе допускаются только граждане РФ.